Investigadores de la Universidad de Stanford desarrollan una terapia génica que logra curar a niños con piel de mariposa.
La Epidermólisis bullosa es una enfermedad genética, poco frecuente e incurable hasta la fecha, cuya característica más visible es la extrema fragilidad en la piel de sus pacientes. La piel es tan frágil como las alas de una mariposa. De ahí el término “piel de mariposa“. Actividades tan simples como andar o comer pueden ser muy dolorosas para estos pacientes que tienen que someterse a frecuentes sesiones de “curas”, con materiales y vendas especiales que pueden llegar a recubrir la totalidad del cuerpo.
Parece haberse encendido una luz de esperanza en el horizonte de los pacientes de piel de mariposa. Tras una década de estudios, investigadores de la Escuela de Medicina de Stanford desarrollan una terapia génica que fue capaz de curar a niños con piel de mariposa de heridas que llevaban años sin cicatrizar.
La terapia génica, aplicada por vía tópica en los pacientes que han participado en el ensayo, ha conseguido que las heridas sanaran o mejoraran considerablemente durante varios meses.
La terapia génica aplicada sobre la piel de los pacientes, según recoge la revista Nature Medicine, hizo que las heridas sanaran o mejoraran considerablemente durante varios meses. Es el primer ensayo de de este tipo en niños con la enfermedad de piel de mariposa y, además, es el primer ensayo que demuestra que una terapia génica puede ser efectiva por vía tópica.
El ensayo, de fase I y II, describe logros especialmente llamativos. Así por ejemplo, uno de los pacientes del ensayo que recibió el tratamiento, vio cómo el 70% de una herida abierta en su costado desde hacía 10 diez años, se iba curando, mientras todas las demás que presentaba, se cerraron por completo.
En otro caso descrito, una herida que estuvo abierta por cinco años, logró cerrar por completo tras administrar dos veces el tratamiento. La herida siguió cerrada ocho meses.
El doctor Peter Marinkovichm, director de la Clínica de Enfermedades Ampollosas de la escuela de Medicina de Stanford y autor principal del estudio, revela que aunque es de celebrar que las heridas sanen rápidamente, el aspecto más importante es que permanecen cerradas. Además, los resultados muestran que fortalece la piel y rompe el ciclo doloroso y destructivo de abrir y cerrar heridas que experimentan estos pacientes.
Los pacientes participantes del ensayo y sus familias estaban muy entusiasmados con los resultados. Además, no sufrieron eventos adversos importantes.
El siguiente paso es esperar la aprobación de la terapia por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos, con el fin de poder llegar a muchos más pacientes con esta enfermedad devastadora.
La salud de los pacientes de piel de mariposa se ve seriamente comprometida por la enfermedad, disminuyendo su calidad de vida. Un paciente de piel de mariposa no puede llevar a cabo acciones tan comunes como comer, caminar o reír pues temen afectar las mucosas o los tejidos en los ojos, la boca, el tubo digestivo, etc., con las complicaciones que ello conlleva. Complicaciones como la anemia y el dolor. Un tratamiento como este es una noticia sumamente alentadora a la que le seguiremos la pista.
FUENTE: La Cara Buena del Mundo.
