Febrero es el mes que pone en el centro de la conversación a quienes viven con condiciones de salud poco comunes y enfermedades raras en Panamá.
Y este año, las organizaciones de pacientes en Panamá se han congregado para exigir cuentas además de crear conciencia. Con la promulgación de la Ley 28 de octubre de 2014, reformada por la Ley 345 de noviembre de 2022, los pacientes con enfermedades raras en Panamá quedaron amparadas por el compromiso asumido por el Estado. No obstante, aún están por definirse rutas claras y comisiones encargadas para dar a los pacientes el alivio contra el remedio contra el limbo administrativo.
Un gran llamado de atención
En el contexto del Día Mundial de las Enfermedades Raras, que se celebra el último día de febrero, organizaciones como la Asociación Unidos para Apoyarte (AUPA), la Federación de Asociaciones de Enfermedades Críticas, Crónicas y Degenerativas (FENAECCD) y la Federación RedER Panamá firmaron un manifiesto contundente. Su mensaje es claro y directo: «Por una política pública que funcione. Por una salud sin exclusiones. Por vidas raras con derechos reales«.
Este llamado nace de años de frustraciones, de familias endeudadas por medicamentos inaccesibles, de diagnósticos tardíos, y de pacientes que ven cómo su derecho constitucional a la salud se diluye en trámites burocráticos que nunca terminan.
Cinco exigencias no negociables
Los pacientes se han organizado para presentar un pliego con propuestas concretas que comprenden cinco puntos basados en la equidad sanitaria que el gobierno persigue:
1. Activación Inmediata de la Ley 28
Primero y fundamental: que se activen todos los artículos de la ley de inmediato. Suena básico, pero después de once años, esto sigue siendo una aspiración. La normativa existe, está modificada y actualizada, pero permanece en el papel mientras los pacientes se deterioran esperando.
2. Rendición de Cuentas sobre el Programa Nacional
Las organizaciones exigen transparencia absoluta. ¿Qué ha pasado con el Programa Nacional de Enfermedades Raras? ¿Dónde están los recursos asignados? ¿Por qué no funciona? La ciudadanía merece respuestas públicas, documentadas y verificables.
3. Mecanismo Transparente para Acceder a Medicamentos
Actualmente, el acceso a tratamientos depende más de la suerte y la perseverancia de cada familia que de un protocolo claro. Esto es inaceptable. Se necesita un mecanismo definido, transparente y accesible que no deje a nadie atrás por falta de información o contactos.
4. Inclusión Formal en la Toma de Decisiones
Los pacientes y las sociedades médicas deben tener voz y voto en las decisiones que afectan directamente sus vidas. No se trata de consultas simbólicas, sino de participación real en el diseño, implementación y evaluación de políticas públicas.
5. Derogación Responsable si No Hay Implementación
Y aquí viene la parte más radical pero necesaria: si el Estado no puede cumplir con lo establecido en la ley actual, que inicie un proceso de derogación responsable y cree un nuevo marco legal que sí funcione. Es preferible admitir el fracaso y empezar de cero que mantener una ley zombie que genera falsas expectativas.
Un Memorándum revelador
El 15 de septiembre de 2025, la Caja de Seguro Social (CSS) emitió un memorándum circular en el que, en respuesta a una consulta legal a la Dirección Ejecutiva Nacional Legal, concluyó que los medicamentos para enfermedades raras están fuera de su competencia para incluirse en el listado oficial de medicamentos.
Esto significa que miles de panameños quedaron exentos de la protección y la garantía institucional de acceso a terapias esenciales que, en muchos casos, son la diferencia entre la vida y la muerte.
Voces se hacen escuchar
Enma Pinzón, Presidenta de FENAECCD, lo expresó con una claridad que no deja espacio a interpretaciones: «Las enfermedades raras sí son un problema de salud pública. Ningún paciente puede quedar excluido del sistema por la baja prevalencia de su condición«.
Y tiene toda la razón. El concepto mismo de salud pública implica proteger a todos los ciudadanos, especialmente a los más vulnerables.
Irisnela Rodríguez, presidenta de AUPA y líder de la Agrupación Síndrome de Rett Pty, fue igual de contundente: «Las personas con enfermedades raras no pueden seguir esperando. Panamá tiene una deuda sanitaria, ética y legal que debe saldarse».
Esta deuda se paga con presupuesto asignado, comisiones funcionando y medicamentos en las farmacias.
El universo de las enfermedades raras en Panamá
Cuando hablamos de enfermedades raras, nos referimos a condiciones crónicas con una prevalencia menor a 5 casos por cada 10,000 habitantes. A nivel mundial se estiman unas 7,000 patologías de este tipo, que van desde trastornos genéticos y enfermedades autoinmunitarias hasta cánceres poco comunes y malformaciones congénitas.
En Panamá, aunque no existen estadísticas oficiales actualizadas (otro problema grave), se estima que miles de pacientes enfrentan diariamente condiciones como esclerosis lateral amiotrófica (ELA), disautonomía, angioedema hereditario, lupus, osteogénesis imperfecta, enfermedad de Pompe, enfermedad de Fabry, atrofia muscular espinal, síndrome de Edwards, enfermedad de Batten, fibrosis quística, y diversas hemoglobinopatías como hemofilia y anemia falciforme. Para estos pacientes, el desafío no termina con poner nombre a su condición. Lograr un diagnóstico oportuno es solo el primer obstáculo. Después viene el acceso a tratamientos especializados, la obtención sostenida de medicamentos (muchos de altísimo costo), y todo el ecosistema de apoyo que necesitan: adecuaciones laborales, ajustes en centros educativos, cuidados especiales en casa, y apoyo psicosocial para toda la familia. Actualmente, Panamá realiza tamizaje neonatal básico gratuito por ley, que permite detectar siete patologías al momento del nacimiento. Es un avance importante, pero insuficiente. Las organizaciones han propuesto ampliar estas pruebas para abarcar más condiciones y lograr mayor cantidad de diagnósticos tempranos que permitan iniciar tratamientos cuando realmente pueden marcar la diferencia.
Instituciones
La Ley establece que debe conformarse un cuerpo asesor y una Comisión Interinstitucional para echar a andar el marco legal. A falta de estas acciones, el sistema está paralizado., sin la debida participación técnica y social y la gobernanza del programa. En su lugar, el sistema enfrenta barreras de acceso a tratamientos, ausencia de rutas claras de atención y discrecionalidad absoluta en los procesos de adquisición de medicamentos.
Lo ideal es el cumplimiento de la justicia sanitaria, con casos atendidos y garantías respetadas
Una deuda en espera
Esta situación vulnera derechos constitucionales fundamentales: el derecho a la salud, el derecho a la vida y el derecho a la igualdad. No estamos hablando de demandas caprichosas ni de grupos de interés buscando privilegios. Estamos hablando de ciudadanos panameños que pagan sus impuestos, que cotizan a la seguridad social, y que simplemente piden que el Estado cumpla con su obligación más básica: proteger la vida y la salud de todos sus habitantes.
El manifiesto fue firmado por representantes de once organizaciones: APPPEH, APANET, AUMIGPA, Asociación Retina Panamá, Fundación Disautonomía Panamá, FUNARP, APALUPUS, APPAF, Asociación de Pacientes con Fibrosis Quística de Panamá, SARE Panamá y FUNPAH. Cada una de estas siglas representa historias de lucha, de familias que no se rinden, de pacientes que merecen mucho más que promesas incumplidas.
Es momento de actuar
En once años la ley no termina de implementarse y los pacientes con enfermedades raras en Panamá buscan acción inmediata con todo su derecho. La activación de la ley 28 de las enfermedades raras en Panamá no es solo una demanda sectorial, sino la prueba de fuego con la que el país comprobará su compromiso con la equidad en salud.
¿Crees que el Estado panameño responderá esta vez o seguiremos viendo años de promesas sin cumplir? ¿Conoces a alguien que haya enfrentado estas barreras en el sistema de salud? Comparte esta información en tus redes sociales y dejanos tu opinión en los comentarios. Las vidas raras necesitan derechos reales, y eso comienza con que todos hablemos del tema.